מה זה שלב 1
שלב 1 הוא ההתחלה הראשונית של תרופה או טיפול ניסיוני לבני אדם. שלב זה הוא הצעד הראשון בתהליך המחקר הקליני המעורב בבדיקת תרופות חדשות או ניסויים. המרכז להערכת תרופות ומחקר, או CDER, חטיבה במינהל המזון והתרופות האמריקני, מפקח על הניסויים הקליניים הללו.
שוברים למטה שלב 1
מחקרים קליניים בשלב 1 או מחקרים קליניים מתמקדים בפן הבטיחותי של התרופה החדשה, ולא ביעילותה בטיפול במחלה. ניסויים בשלב 1 כוללים בדרך כלל 20 עד 100 אנשים, שילוב של מתנדבים בריאים וחולים או אנשים הסובלים ממצב. אם התרופה החדשה מיועדת לטפל בסוג של סרטן, המחקר יהיה כרוך בחולים עם סוג סרטן זה.
המטרה העיקרית של מחקרי שלב 1 היא לבסס את תופעות הלוואי של התרופה החדשה, כמו גם את פעולתה המטבולית והפרמקולוגית. זה מושג על ידי מתן מנות גדלות והולכות של התרופה הניסוי למשתתפי הניסוי. בהמשך מבצעים החוקרים מחקר וניתוח מפורט על היבטים שונים של התרופה, כולל תגובת הגוף אליו, שיטת ספיגה, אופן חילוף החומרים והפרשתם ורמות מינון בטוחות.
שלב 1 ותהליך הניסוי הקליני
הניסוי הקליני או המחקר השלב הראשון הוא השלב הראשון בתהליך הארוך והמפרך של התפתחות התרופות. בעוד שהמטרה העיקרית של מחקרי שלב 1 היא לקבוע את פרופיל הבטיחות של התרופה החקירה, מחקרים אלה מאפשרים גם לאסוף מידע חיוני על השפעות התרופה וכימיה. ניתן להשתמש במידע זה כדי להקל על תכנון מחקרי שלב II מבוקרים ותקפים מדעית, השלב הבא בתהליך פיתוח התרופות.
עדות ליעילות מוקדמת במחקרי שלב 1, למרות נדירות יחסית, תהיה בונוס נוסף ויכולה לגרום להערכת מחיר משמעותית למלאי החברה המפתחת את התרופה. אולם ברוב המקרים ההשפעה של ניסוי שלב 1 מוצלח על מחיר המניה מושתקת למדי. הסיבה לכך היא שלמרות שכשבעים אחוז ממחקרי שלב 1 ממשיכים לשלב 2, רק 10 עד 15 אחוז ממועמדי התרופות בשלב 1 גורמים בסופו של דבר לשוק. מחקרי שלב 1 יכולים להפסיק על ידי ה- CDER בתחילת דרכם או אפילו לאחר תחילת הניסויים, מטעמי בטיחות או מכיוון שהספונסר לא הצליח לחשוף בפני החוקרים סיכונים מסוימים של מועמד התרופה.
במהלך שלב 1 החוקרים מנסים ללמוד עד כמה התרופה יעילה בפורמטים ספציפיים ולקבוע את המינונים הטובים ביותר. מידע זה מועיל להם בעת ניסוח הניסויים לשלב 2.
