מהן הניסויים הקליניים
ניסויים קליניים הם מחקרים על מתנדבים אנושיים לצורך הערכת בטיחות ויעילות הטיפול הרפואי.
שוברים את הניסויים הקליניים
מחקרים קליניים מעריכים תרופות, מכשירים, נהלים או שינויים בהתנהגות כדי לבדוק אם הם מועילים או מזיקים ואם הם יעילים יותר, פחות יעילים או יעילים באותה מידה כמו טיפולים קיימים או בהשוואה לפלסבו. תרופות בדרך כלל עוברות שלושה שלבים של ניסויים קליניים. השלב הראשון בודק את מסירת התרופה, המינון והבטיחות שלה על קבוצה קטנה של אנשים. השלב השני משתמש בקבוצת מבחן גדולה יותר. מרבית התרופות נכשלות באחד מהשלבים הללו, אך אם הן מגיעות לשלב 3, הן נבדקות בקבוצה גדולה עוד יותר והשוו עם פלצבו או עם הטיפול המקובל כיום. רק כ -5 אחוז מהתרופות עוברות את שלושת השלבים של הניסויים הקליניים ואושרים למכירה. ישנם מספר סוגים של ניסויים קליניים. בניסוי זרוע יחידה אין קבוצת השוואה. במחקר אקראי ומבוקר יש שתי קבוצות של חולים המוקצים באופן אקראי לקבל את הטיפול במבחן או את הפלצבו. אם הניסוי הוא עיוור כפול, לא החולים ולא הרופאים יודעים איזו קבוצה היא עד שהמחקר הסתיים. סוג זה של מחקר מסייע בביטול הטיה. הידע שנצבר ממחקר קליני יכול לסייע בטיפול, אבחון או מניעה של בעיות רפואיות.
תהליך אישור תרופות
ניתוח סטטיסטי הוא מרכיב מרכזי בהערכת תוצאות ניסוי קליני בכדי לקבוע האם הטיפול היה יעיל או שמא התוצאות סבירות כתוצאה מקרית. למרות בדיקות מקיפות, זה יכול להיות קשה לקבוע את יעילות התרופות. אמנם ניסויים קליניים עשויים להדגים כי תרופה אכן פועלת או אינה פועלת, אך בהכרח הם לא מצביעים על הסיבות לכך. חסרון נוסף במחקרים קליניים הוא שהנבדקים עשויים להיות בריאים יותר מהמטופלים שהיו משתמשים בפועל בטיפול שנבדק.
יישום תרופות חדש (NDA) הוא הצעד הסופי הרשמי שעשה נותן חסות לתרופות, הכולל פנייה למינהל המזון והתרופות (FDA) לקבלת אישור הנדרש לשווק תרופה חדשה בארה"ב. NDA הוא מסמך מקיף עם 15 קטעים הכוללים נתונים וניתוחים על מחקרים בבעלי חיים ובני אדם, הפרמקולוגיה של התרופה, הרעלנות והמינון, ותהליך הייצור שלה. ברגע שתרופה מגיעה לשלב ה- NDA, ההסתברות שהיא תקבל את אישור ה- FDA ותשווק בארה"ב עולה על 80 אחוזים. הגשת NDA בדרך כלל אינה מביאה לעלייה משמעותית במחיר המניה של חברת חסות בפומבי, מכיוון שרוב הערכת המניות עשויה להתרחש ככל שתרופת החקירה התקדמה בשלבים רצופים של ניסויים קליניים קודמים.
