בין התחומים הצומחים במהירות בגבולות מדעי הרפואה הוא טיפול בגנים, בו מטופלים מחלות גנטיות או תורשיות על ידי תיקון או החלפה של הגנים הלקויים הגורמים להם. מגזר זה בתחום התעשייה הביוטכנולוגית כולל תערובת של חברות גדולות וקטנות, וההזדמנויות עבור המשקיעים נכללות בשלוש קטגוריות עיקריות: חברות שמושכות כישויות עצמאיות, חברות שעשויות להיות יעדים בתחום המיזוג והפיתוח, וחברות שצומחות באמצעות מיזוגים ורכישות. בטבלה שלהלן מופיעים עשרה שחקנים ראויים לציון, לפי מאמר שפורסם לאחרונה בברון.
10 מחזות לטיפול גנטי
(שווי שוק)
- uniQure NV (QURE), 1.9 מיליארד דולר רייג'נקביו בע"מ (RGNX), 2.0 מיליארד דולר אודינטס תרפוטיקות בע"מ (BOLD), 1.5 מיליארד דולר. חברת ביו-סוויץ 'סוליד בע"מ (SLDB), 0.4 מיליארד דולר MeiraGTx אחזקות PLC (MGTX), 0.5 מיליארד דולר. Voyager Therapeutics Inc. (VYGR), 0.6 דולר מיליארד סארפטה טיפולית בע"מ (SRPT), 9.7 מיליארד דולר רוש הולדינג א.ג. (RHHBY), 230.9 מיליארד דולר נוברטיס א.ג. (NVS), 227.6 מיליארד דולר. פארק טיפולית בע"מ (ONCE), 4.3 מיליארד דולר
חשיבות למשקיעים
הערכה של כ -5, 000 מחלות נדירות נגרמות כל אחת על ידי מוטציה יחידה, או פגם, בגנים של אדם, אשר באופן תיאורטי ניתן לתקן באמצעות טיפול ממוקד. בעוד שרבים, אם לא רוב, מחלות אלה פוגעות במספר מצומצם יחסית של אנשים, טיפול מוצלח בכל זאת עשוי לייצר הכנסות שנתיות של מיליארד דולר ומעלה, בגלל מחירים גבוהים, מוסיף המאמר.
עם זאת, למרות שמאחוריה עשרות שנות מחקר מאחוריו, עדיין הרעיון נמצא בשלב ההתפתחותי, כאשר המסחור הנרחב עדיין נמצא לעתיד. אכן, הטיפול היחיד להחלפת גנים שאושר עד כה על ידי ה- FDA פותח על ידי Spark Therapeutics לטיפול בהפרעת עיניים נדירה העלולה להוביל לעיוורון. בשנה המלאה הראשונה שלה בשוק, 2018, היא הניבה הכנסות של 27 מיליון דולר בלבד.
טיפולים עיקריים בפיתוח
- UniQure: המופיליה B, מחלת הנטינגטון; הכנסות פוטנציאליות של מיליארד דולר בשנה מטיפול בהמופיליה B Regenxbio: מייצרת וקטורים ויראליים המשמשים חברות אחרות להעברת טיפולי גנים; 1 מיליארד דולר מכירות שנתיות לנוברטיס בלבד Audentes: מצב שריר קטלני XLMTM, מחלת קרוגלר נג'אר נדירה במיוחד המעכבת את עיבוד הגוף של בילירובין מוצק: ניוון שרירים של דושן (DMD); משפט גרוע מאוד מעמיד בספק את עתידה של החברה; בנו של המנכ"ל חולה במחלה זו הגורמת למוות מוקדם. MEeraGTX: מחלות עיניים נדירות, ALS (מחלת לו גריג); ג'ונסון וג'ונסון (JNJ) הוא בעל אחזקה בחברת וויאג'ר: פרקינסון ומחלות דומות; העסקה עם AbbVie Inc. (ABBV) תספק עד 1.5 מיליארד דולר תשלומים Sarepta: התרופה הראשונה שאושרה על ידי ה- FDA לניוון שרירים של דושן (DMD); מעל 70, 000 חולים ברחבי העולם העלות יכולה לעלות על 500, 000 $ ניצוץ: מחלת רשתית נדירה הגורמת לעיוורון, המופיליה A
הניצוץ מבחינה טכנית כבר אינו מהווה הזדמנות להשקעה, בהתחשב בכך שרוש הולדינג רוכשת אותו בפרמיה לרכישה של 122% לעומת מחיר הסגירה לפני ההצעה ב- 22 בפברואר, 2019. ניצוץ נסגר ב -8 במרץ בתוך 0.6% מהצעת המניה של Roche, 114.50 דולר למניה.. זה ממחיש עד כמה חברות התרופות הגדולות כמו רוש ונוברטיס מוכנות לשלם דולר גבוה בכדי לרכוש חברות ביוטק קטנות יותר העוסקות במחקר ופיתוח מבטיח.
"חמישה מיליארד דולר עבור Spark גורמים כעת כמעט לכל השאר בטיפול גנטי להיראות זול באופן יחסי", כפי שכתב ג'וש שיימר, אנליסט בחברת Evercore ISI, בפתק מחקר שצוטט על ידי ברון. מרשל גורדון, אנליסט מחקר בכיר בחברת ClearBridge Investments, המחזיקה במניות בספארק, אומר כי צוות המחקר החזק ויכולות הייצור שלה היו גורמים מרכזיים שמשכו את רוש.
להסתכל קדימה
כפי שצוין לעיל, המסחור בפועל של טיפולי גנים מתנהל בקצב איטי, כלומר רבים מהשחקנים הקטנים הם בעיקר חנויות מו"פ עם הכנסות מוגבלות ועלויות גדולות. עם תגי מחיר צפויים במאות אלפי, אם לא מיליוני דולרים, רבים מטיפולי הגנים הנמצאים בפיתוח אינם זקוקים למספר עצום של חולים כדי להיות משתלם. מצד שני, עלויות סטרטוספיריות אלה נדרשות לעודד דחיפה אינטנסיבית מצד מבטחים פרטיים ותוכניות המופעלות על ידי הממשלה כמו Medicare.
