מהו מצב התרופה היתומה?
מצב התרופות היתום מעניק לחברות החוקרות תרופות למחלות נדירות חלון של שבע שנים להפחתת מיסים וזכות בלעדית לפתח תרופה למצב מסוים. ניתן להעניק מעמד של תרופת יתום עבור תרופות חדשות, תרופות שכבר אושרו, או תרופות שכבר קיימות בשוק. עם זאת, אם התרופה כבר אושרה, על נותן החסות להגיש השערה מתקבלת על הדעת כיצד התרופה עדיפה קלינית מתרופות קודמות או תרופות לא מפותחות.
Takeaways מפתח
- מעמד של תרופות יתומות מעניק לחברות זכויות שיווק ופיתוח בלעדיות יחד עם יתרונות נוספים בכדי להחזיר את עלויות המחקר והפיתוח של תרופות לטיפול במחלות נדירות. החוק לתרופות יתומות נועד לעודד חברות לפתח תרופות למחלות נדירות. ה- FDA יכול לבטל את יתום עם זאת, חברות התרופות מעדיפות לטפל במחלות ובמצבים יקרים פחות לעומת מחלות יקרות ונדירות.
הבנת מצב התרופות היתומות
בשנת 1982 הכיר מנהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) בחוסר התמריץ של חברות התרופות לפתח תרופות למחלות נדירות. מתוך הכרה זו נולד חוק התרופות היתום משנת 1983. התוכנית הייתה למקד למחלות הפוגעות בפחות מ- 200, 000 אנשים בארצות הברית
משרד הפיתוח למוצרי יתום (OOPD) עודד חברות לממש את הזכויות הניתנות במסגרת החוק לתרופות יתומות משנת 1983. ה- OOPD מפתח ומעניק מענקים לחברות, ביולוגים, קלינאים וחוקרים שרוצים לפתח מוצרים ותרופות לטיפול במחלות נדירות אלה.. החוק מתייחס לקבוצות אנשים אלה כנותני חסות.
חוק התרופות היתום תוקן בשנת 1985 וב -1990 לכלול מוצרים שאינם תרופות כמו ביולוגיה, מכשירים רפואיים ומזונות רפואיים (לרוב מזונות לפני לידה).
שיקולים מיוחדים
ידוע שחברות התרופות הן תחילה עסקים והשני מרפאים. חברות התרופות מפרישות מיליארדי דולרים בשנה למו"פ. כדוגמה, פייזר (PFE) הרוויחה 53.647 מיליארד הכנסות בשנת 2018. הוצאות המו"פ עמדו על 8 מיליארד דולר בשנה. זה שווה ל- 14.9% מההכנסות שהוצאו בלעדי על מו"פ.
פיתוח תרופות חדשות הוא גם עסק מסוכן אם חברה לא מצליחה לקבל פטנט. יש גם תחרות קשה מצד זיופים וגנריות או תרופות דומות. עסקים רבים הולכים למקום בו קל יחסית להרוויח כסף.
יתרונות וחסרונות של מצב יתום
בנוסף לזכויות בלעדיות ונקודות מס למחקר, ה- FDA יסייע בסיוע טכני ליישומי תרופות יתומים, הפחתות אפשריות באישור תקופת ההמתנה והנחות בדמי הרישום. הסטטוס מציע גם זיכוי מס של 50% על עלות הניסויים הקליניים.
סטטוס תרופות יתמות אינו מיועד לספונסרים שיחזירו את כל עלויות פיתוח התרופות אלא כמפחית מנגנון התייעלות וייעול רגולטורי. ה- FDA יכול לבטל את ייעודי התרופות היתומות בקלות. סיבות נפוצות כוללות: הצהרות לא נכונות או מידע שהושמט בבקשתך לייעוד, או אם ה- FDA מאמין שהמחלה או המצב ישפיעו על יותר מ- 200, 000 אנשים בעתיד.
פיתוח תרופות לטיפול במספר העצום של מחלות בעולם הוא תחום עסקי שיכול להוביל להון גדול. עם זאת, בתרופות מרבית ההון הגדול ביותר נעשה על ידי פיתוח תרופות שהופכות לתקן לריפוי מחלות שכיחות. מבחינה עסקית, קיום שוק גדול מבטיח כי חברה תוכל להחזיר במהירות את עלויות הפיתוח, תוך מימוש הרווח הגדול ביותר האפשרי.
