מה זה שלב 2?
שלב 2 הוא השלב השני של ניסויים קליניים או מחקרים לתרופה חדשה ניסיונית, שבה מוקד התרופה הוא על יעילותו. המרכז להערכת תרופות ומחקר, או CDER, חטיבה במינהל המזון והתרופות האמריקני, מפקח על הניסויים הקליניים הללו.
ניסויים בשלב 2 כוללים בדרך כלל מאות חולים הסובלים מהמחלה או המצב שהמועמד / ת התרופה מבקש לטפל בהם. המטרה העיקרית של ניסויים בשלב 2 היא להשיג נתונים האם התרופה אכן עובדת בטיפול במחלה או בהתוויה, אשר בדרך כלל מושגת באמצעות ניסויים מבוקרים שנמצאים תחת פיקוח הדוק, ואילו בטיחות ותופעות לוואי ממשיכות להימצא במחקר.
הבנת שלב 2
מחקרי שלב 2 מטרתם גם לקבוע את המינון היעיל ביותר לתרופה, ואת שיטת המסירה האופטימלית. ניסויים בשלב 2 מהווים בדרך כלל את אבן הנגף הגדולה ביותר בהתפתחות של תרופה חדשה.
מחקרי שלב 2 בנויים בדרך כלל כמחקרים כפולים עיוורים, אקראיים ובשליטת פלצבו. המשמעות היא שחלק מהמטופלים הרשומים למחקר יקבלו את המועמד לתרופה, ואילו אחרים יקבלו פלצבו או תרופה אחרת. המשימה נעשית באופן אקראי ולא המשתתף ולא החוקר הקליני יודעים אם המשתתף יקבל את התרופה או את הפלצבו. אקראיות ואנונימיות זו נאכפות באופן קפדני כדי למנוע הטיה במחקרים.
שיעור הצלחה והשפעת מלאי של ניסויים בשלב 2
ניסויים בשלב 2 נחשבים כמוצלחים כאשר ניתוח הנתונים של המשתתפים הרשומים מגלה כי התרופה הניסוי עובדת בטיפול במחלה או בהתוויה. חולים שקיבלו את התרופה הניסוי צריכים להיות בעלי תוצאות קליניות טובות יותר על בסיס מובהק סטטיסטית מאלו שקיבלו את הפלצבו או את התרופה האלטרנטיבית. אם ניסויים בשלב 2 מצליחים, התרופה ממשיכה למחקרי שלב 3.
מחקרי שלב 2 מתחילים רק אם מחקרי שלב 1 אינם מגלים רעילות גבוהה מדי או סיכוני בטיחות אחרים של התרופה הניסוי. בעוד שעד שליש מהתרופות במחקרי שלב 1 אינן מתקדמות לשלב שלב 2 מכיוון שהן אינן מספיק בטוחות, הסיכוי לתרופה המתקדמת ממבחני שלב 2 לשלב 3 אף נמוך יותר, בערך 32 אחוז עד 39 אחוזים.
בגלל שיעור ההצלחה הנמוך יחסית בשלב שלב 2, תגובת השוק לתוצאה שלב 2 מוצלחת בדרך כלל מתוגמלת עם הערכת מחיר מניות משמעותית עבור החברה המפתחת את התרופה. מידת הערכת המניות תלויה במספר גורמים הכוללים את הסביבה הרווחת עבור מניות בכלל ומניות בריאות בפרט, המחלה או האינדיקציה שהתרופה שואפת לטפל בה, חוזק תוצאות שלב 2 ותנועת המחירים במלאי. לפני פרסום תוצאות שלב 2.
