מה זה שלב 3
שלב 3 הוא השלב הסופי של ניסויים קליניים לתרופה ניסיונית חדשה, שיצאה לדרך אם ניסויים בשלב 2 מראים עדות ליעילות. המרכז להערכת סמים ולמחקר, או CDER, אגף במינהל המזון והתרופות האמריקני, מפקח על ניסויים קליניים אלה.
שוברים למטה שלב 3
ניסויים בשלב 3 משמשים לקבלת מידע נוסף על יעילותה ובטיחותה של התרופה החדשה כדי להעריך את התועלת מול הסיכון בטיפול ומשתמש במידע זה בתווית התרופה אם הוא מאושר על ידי ה- FDA. ניסויים אלה הם מחקרים רחבי היקף הכוללים השתתפות של כמה מאות עד כמה אלפי חולים במקומות מחקרים רבים. כתוצאה, ניסויים בשלב 3 הם יקרים מאוד, ועשויים להוות עד 40 אחוזים מהוצאות המו"פ של החברה.
מחקר שנערך על ידי Eastern Research Group, Inc. עבור משרד הבריאות ושירותי אנוש בארה"ב ב -2016 מצא כי העלות הממוצעת של מחקר שלב 3 נע בין 11.5 מיליון דולר ל 52.9 מיליון דולר. עם זאת, חברות העוסקות בפיתוח תרופות רואות בעלויות התלולות הנלוות לניסויים בשלב 3 כהוצאה הכרחית, מכיוון שהסיכוי לקבל אישור שיווק מטעם ה- FDA לתרופה חדשה עולה משמעותית עם סיום מוצלח של ניסויים בשלב 3.
מחקרי שלב 3 הם לרוב אקראיים, מה שאומר שמשתתפי הניסוי מוקצים באופן אקראי לקבל את התרופה הניסוי, או פלצבו, או טיפול אחר שהוא התקן הנוכחי. הניסויים גם מסונוורים כפולים, מה שאומר שלא החוקר ולא המשתתף יודעים מה קיבל האחרון.
כפי שקורה בניסויים בשלב 1 ובשלב 2, ה- CDER יכול להטיל אחיזה קלינית בניסויים בשלב 3 אם המחקר אינו בטוח או אם עיצוב הניסוי לקוי ביעדיו. ניסויים בשלב 3 כוללים אלפי משתתפים כדי לחשוף תופעות לוואי פוטנציאליות שעשויות להשפיע רק על מספר מצומצם של אנשים, וכך יתכן ופספסו במחקרים השלביים הקטנים יותר.
עלויות שלב 3
מחקר שנערך ב -2012 על ידי מכון מנהטן לחקר מדיניות מצביע על כך שההוצאה הגוברת של ניסויים בשלב 3 היא הנהג העיקרי שעומד מאחורי העלייה הסבירה של פיתוח תרופות חדשות. המחקר מציין כי ניסויים בשלב 3 מהווים 40 אחוז מסך כל הוצאות המו"פ של החברה, הכוללות הוצאות עבור מספר מועמדים לתרופות שלא עוברות את מחקרי שלב 1 או שלב 2.
דוח משנת 2014 של Eastern Research Group, Inc., עבור משרד הבריאות ושירותי אנוש בארה"ב, ציין מגמה הולכת וגוברת בקרב יצרני התרופות לקחת את פעולות הניסוי והמחקר שלהם למדינות מחוץ לארה"ב, מכיוון שעלויות הניסוי במדינות כמו סין והודו יכולה להיות נמוכה משמעותית.
