CRISPR Therapeutics Ltd. (CRSP) ו- Vertex Pharmaceuticals Inc. (VRTX) חולקו על ידי מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) על מנת להתחיל לבחון את הטיפול המהונדס גנטית שלהם במחלות תאי מגל בקרב חולי ארה"ב.
בהודעה לעיתונות, אמרו שתי החברות כי ה- FDA הרים כעת את אחיזתו הקלינית, מה שמאפשר להם להתחיל לבחון את הטיפול הניסוי. השותפים בחודש מאי נאלצו להפסיק את תוכניותיהם לבדיקת התרופה CTX001, עד להפתעת "סוגיות מסוימות" ביישום הראשוני.
בזמנו טענו CRISPR ו- Vertex כי CTX001 הושמה בהמתנה בארה"ב מכיוון של- FDA היו שאלות נוספות כחלק מהסקירה שלה על הניירת שחברות מגישות לאישור להתחיל ניסוי קליני. הם לא חשפו מהן השאלות הללו או כיצד ענו להן.
חדשות על פריצת הדרך שלחו את מניות CRISPR לגידול של 14.14% במסחר לפני השוק. המניה של ורטקס יצאה לישיבת המסחר של יום חמישי. ההכרזה משמעותית מכיוון שזו הפעם הראשונה שחברה תבדוק את הטכנולוגיה הניסויית והמהפכנית המכונה CRISPR-Cas9 על תאי גזע אנושיים בארה"ב. הניסוי יהיה כרוך בשינוי ה- DNA של החולים מחוץ לגוף. אונקולוג מאוניברסיטת סצ'ואן בצ'נגדו, סין, ערך את המשפט האנושי הראשון בשנת 2016.
בהצהרה המשותפת, שתי החברות סיפקו גם עדכון לגבי ההתקדמות שבוצעו בניסוי CTX001 מחוץ לארה"ב. הם הודיעו כי ניתנה להם אישור רגולטורי ב"ארצות מרובות "כדי להתחיל בבדיקות לטיפול הניסוי שלהן במחלות תאי מגל ובטא- תלסמיה, הפרעה בדם שמפחיתה את ייצור ההמוגלובין - חלבון בכדוריות הדם האדומות הנושא חמצן בגוף. מחקר קליני שלב 1/2 נמצא כרגע בדרך להתחיל באירופה בסוף 2018, הם הוסיפו. מחקרי שלב 1 ו -2 נועדו לבחון את הבטיחות, תופעות הלוואי והמינונים הטובים ביותר של טיפולים חדשים.
CRISPR ו- Vertex יצרו ברית פיתוח תרופות בשנת 2015 שהתמקדו בשימוש ב- CRISPR-Cas9. טיפולי הפרעות בדם נכללו בהסכם המחקר, אם כי בתחילה הם עבדו על תרופות לסיסטיק פיברוזיס, תחום התמחות בוורטקס. בתנאי השותפות שלהם, שתי החברות הסכימו לחלוק את הוצאות המחקר והפיתוח, כמו גם את הרווחים שהופקו מכל טיפולים ממוסחרים.
