מניית Clementia Pharmaceuticals Inc. (CMTA) עלתה ב -35.40% במסחר לפני השוק, לאחר שחברת הביוטק מבוססת קנדה הודיעה על כוונתה להגיש בקשה חדשה לתרופות (NDA) הנתמכת בעידוד תוצאות הבדיקה.
בהודעה לעיתונות, קלמנטיה מסרה כי היא מבקשת אישור של palovarotene למניעת אוסיפיקציה הטרוטופית (HO), צמיחה לא תקינה של עצם ברקמות שאינן שלד, בקרב חולים הסובלים מ fibrodysplasia ossificans progressive (FOP), עצם גנטית נדירה ומסוכנת. מחלה.
חברת הביוטק הוסיפה כי מנהל המזון והתרופות (FDA) הסכים לאפשר לכלמנציה להשתמש בנתוני שלב 2 כדי לתמוך ביישום שלה. המחקרים שהוצגו בתחילת השנה מצביעים על כך שפלוברוטן הוא תרופה יעילה.
על פי נתוני שלב 2 של החברה, חולים שטופלו ב palovarotene בזמן ההתלקחות הראו ירידה של יותר מ- 70% בנפח ה- HO החדש הממוצע לאחר 12 שבועות. קלמנטיה אמורה להגיש את בקשתה המלאה ל- FDA במחצית השנייה של 2019.
בהודעת העיתונאים בישר חברת הביוטק את הגשת ה- NDA כ"אבן דרך משמעותית ", והוסיפה כי התרופה שלה ממוקמת להפוך לראשונה מסוגה לטיפול במקרים של מחלת חולים בקרב חולי FOP.
קלריסה דז'ארדינס, מייסדת ומנכ"ל קלמנציה, אמרה: "זיהוי דרך להגשת ה- NDA במחצית השנייה של 2019 היא אבן דרך משמעותית עבור קלמנטיה וגם עבור חולים במחלת עצם גנטית אולטרה-נדירה והרסנית. "אנו מודים על שיתוף הפעולה עם מחלקת ה- FDA של מוצרי עצם, רבייה ואורולוגיה של ה- FDA. הדבר עשוי להביא את אפשרות הטיפול הראשונה שאושרה לאנשים המושפעים מ- FOP. אנו מודים גם לחולים ולמשפחותיהם, כמו גם לחוקרים ואתרים קליניים שבלעדיהם שום דבר מהעבודה הזו לא היה אפשרי."
מה הלאה?
קלמנטיה אישרה כי "ניסוי MOVE בשלב 3" המתמשך שלה, הכולל מתן מטופלים "מנה יומית כרונית של 5 מ"ג בנוסף למינון המינון האפיזודי של 20/10 מ"ג בזמן ההתלקחות, יימשך כמתוכנן. אם ניסויים אלה יצליחו, החברה הוסיפה כי ניתן יהיה להשתמש בהמשך בתוספת NDA משלימה.
קלמנטיה אמרה עוד כי היא תפנה בשנה הבאה לרשויות הרגולציה הבינלאומיות לגבי אופן הרישום של palovarotene.
